Silva

Silva, Regina Célia dos Santos. Medicamentos excepcionais no âmbito da assistência farmacêutica no Brasil. [Mestrado] Fundação Oswaldo Cruz, Escola Nacional de Saúde Pública; 2000. 215 p. CAPÍTULO IV. MEDICAMENTOS ÓRFÃOS Nas últimas décadas, a medicina e a investigação terapêutica obtiveram progressos substanciais que levaram à diminuição da mortalidade, ao aumento da perspectiva de vida e à erradicação de determinadas doenças. Subsistem, no entanto, algumas doenças para as quais não há terapêutica satisfatória nem diagnóstico, prevenção e outras formas de tratamento, quer doenças prevalecentes e bem conhecidas, quer uma série de doenças que afetam apenas um número restrito de doentes. Foram identificadas cerca de 5.000 doenças deste segundo tipo (European Commission, 1998). O problema dos medicamentos órfãos é uma das questões mais interessantes ligadas a medicamentos. A decisão das indústrias farmacêuticas na pesquisa e comercialização de produtos é influenciada pela demanda de determinadas doenças e principalmente o mercado potencial. Assim, concentram sua produção em determinadas linhas e retiram do mercado drogas de pouco consumo utilizadas em doenças raras, de muito pouco retorno ou de preço controlado pelo governo, por ser seu maior comprador (caso das doenças endêmicas). Esta decisão independe do sucesso do medicamento para determinadas doenças, mesmo devolvendo aos pacientes qualidade de vida e condições de participação na sociedade. Caso conhecido é o da Penicilamina, importante e decisiva no tratamento da Doença de Wilson(3), cujos fabricantes retiraram do mercado, só retornando após denúncia da imprensa e descoberta de seu uso em muitas outras doenças (Landmann, 1986). Podem ser citadas, ainda, a Sulfasalazina e a Toxina Tipo A do Clostridium botulinum. Alguns medicamentos que se enquadram neste problema constam da relação de medicamentos excepcionais, no Brasil, exatamente para se garantir seu acesso pelos pacientes portadores de doenças raras. O termo medicamentos órfãos foi usado pela primeira vez em 1968 para descrever drogas potencialmente úteis, não disponíveis no mercado. Sua exploração não é considerada lucrativa por várias razões, como dificuldades de produção ou porque são destinadas ao tratamento de doenças raras (Chirac et al., 1999). A palavra \"
órfão\"
apareceu inicialmente na literatura médica em referência ao uso de medicamentos de adultos em crianças (Basara & Montagne,1994). Nos Estados Unidos da América foi criado, em 1982, o OOPD (Office of Orphan Products Developement), ligado à Food and Drug Administration-FDA, e foi instituído em 1983 (Public Law 97-414, de 04/01/83) um sistema de promoção do desenvolvimento de medicamentos órfãos, o Orphan Drug Act (ODA). Emendas adicionais foram passadas pelo Congresso em 1984, 1985 e 1988. Inicialmente foi usado critério econômico para designação de produto órfão e, em 1984, se acrescentou o critério epidemiológico (FDA, 2000b). O uso do termo \"
órfão\"
em produto, medicamento, droga ou doença não aparecia no texto da lei; com a Emenda o ODA passou a definir um medicamento órfão como um medicamento ou produto biológico para o diagnóstico, tratamento ou prevenção de uma doença ou condição rara. Uma doença ou condição rara, nos Estados Unidos da América, significa \"
qualquer doença ou condição que afeta menos de 200.000 pessoas ou afeta mais de 200.000, mas para a qual não há expectativa razoável que o custo de desenvolvimento e fabricação do medicamento disponibilizado seja recuperado das vendas daqueles medicamentos, nos Estados Unidos\"
(FDA, 2000c; Basara & Montagne, 1994). Desde que foi criado, o OOPD tem promovido o desenvolvimento de produtos que se mostram promissores para o diagnóstico ou tratamento de doenças ou condições raras. Para localizar alguns produtos, o OOPD atua junto às comunidades médicas e de pesquisa, organizações profissionais, universidades e indústria farmacêutica, assim como grupos de doenças raras. O OOPD administra os maiores recursos do ODA que provê incentivos a patrocinadores para desenvolver produtos para doenças raras. O ODA tem tido muito sucesso - 194 medicamentos e produtos biológicos para doenças raras foram autorizados a entrar no mercado desde 1983. Em contraste, a década anterior a 1983 viu menos que 10 produtos semelhantes serem fabricados. O OOPD administra, ainda, o Orphan Products Grants Program, que provê fundos para pesquisa clínica em doenças raras (FDA, 2000a). O OOPD oferece várias informações que incluem uma avaliação do programa de medicamentos órfãos da FDA, uma breve descrição do programa de concessão dos produtos órfãos e uma lista atual dos produtos designados órfãos. O OOPD também oferece outras informações, por exemplo, a tabela abaixo, sobre tratamento de doenças raras, organizações de pacientes e disponibilidade dos medicamentos órfãos (Selevanet al., 1999). Quadro 1: Medicamentos órfãos padronizados, no Brasil, e relacionados pelo OOPD, por indicação de uso e patrocinador/empresa MEDICAMENTO / MARCAUSOPATROCÍNIOAlglucerase/CeradaseâDoença de GaucherGenzymeDornase alfa/PulmozymeâFibrose CísticaGenentechInterferon beta-1b/BetaseronâEsclerose MúltiplaBerlex/SeronoLamotrigina/LamictalâSíndrome Lennox-GestautGlaxo WellcomeRibavirina/VirazoleâFebre Hemorrágica c/ síndrome renalICNToxina Botulínica tipo ABotoxâ ,DysportâBlefaropasmo, distoniaAssociated SynapseAllerganPorton Fonte: Adaptado de Selevan (1999). Todos os medicamentos denominados órfãos recebem um crédito fiscal federal igual a 50% das despesas com a investigação clínica, isenção da taxa cobrada nos pedidos de autorização junto à FDA e o primeiro medicamento autorizado para uma indicação específica recebe um período de exclusividade de comercialização de sete anos. O Congresso também atribui cerca de 20 milhões de dólares à FDA como subsídios destinados a esses medicamentos (European Commission, 1998). Até 1998, o status de medicamento órfão foi atribuído a 837 medicamentos, dos quais 323 se beneficiaram do programa de subsídios. Havia 152 medicamentos no mercado sendo usados por 7 milhões de doentes. O sucesso do programa americano de medicamentos órfãos incentivou muitos países estrangeiros a replicá-lo. Foi introduzido um regime análogo no Japão, em 1995, em Cingapura, em 1997, e na Austrália, em 1998 (Trouiller, 1999; European Comission, 1998). Geralmente são utilizados dois critérios para a atribuição do status de medicamento órfão, um de caráter epidemiológico (prevalência ou incidência da doença em questão numa dada população) e outro de caráter econômico (presunção de não rentabilidade do medicamento destinado à terapêutica da doença em questão). Estes critérios não são necessariamente exclusivos, portanto, podem ser associados. De acordo com a Comissão Européia os critérios epidemiológicos apresentam vantagens, pois permitem uma avaliação mais objetiva que os critérios econômicos. A avaliação da possibilidade de rentabilidade dos investimentos efetuados com vista ao desenvolvimento de um medicamento muitos anos antes da sua efetiva comercialização comporta claramente um componente especulativo importante. Nos Estados Unidos da América foi adotado inicialmente um critério econômico. Dado o fracasso deste regime, o Congresso alterou o ODA, em 1984, e introduziu um critério epidemiológico. Todas as designações concedidas nos Estados Unidos da América entre 1984 e 1992 se fizeram apenas com base no critério epidemiológico. A única objeção em relação à utilização de critérios epidemiológicos se baseia na observação de que alguns dos medicamentos designados órfãos se revelaram posteriormente (muito) rentáveis (cerca de 1%). Na Europa é considerada como baixa uma prevalência em toda a população comunitária inferior a 5 por 10.000. Importante destacar que esta prevalência é inferior à utilizada nos Estados Unidos (equivalente a 7,5 por 10.000) e ligeiramente superior à utilizada no Japão (equivalente a 4 por 10.000). A prevalência é determinada de forma que os medicamentos destinados à prevenção ou tratamento de doenças muito freqüentes no terceiro mundo (como as doenças tropicais), mas pouco freqüentes na Comunidade, sejam igualmente contempladas (European Commission, 1998). Recentemente, em 22 de janeiro de 2000, foi publicado no Official Journal of the European Communities o Regulamento (CE) nº141/2000, de 16/12/99, relativo aos medicamentos órfãos, adotado pelo Parlamento Europeu e o Conselho da União Européia. O objetivo desse regulamento é instituir um procedimento comunitário de designação de certos medicamentos como medicamentos órfãos e a criação de incentivos à pesquisa, desenvolvimento e introdução no mercado desses medicamentos. Foram definidos, para a união européia, como \"
medicamentos órfãos\"
aqueles medicamentos de uso humano, utilizados no diagnóstico, prevenção ou tratamento de doenças raras, cujos volumes de vendas previstos não cobririam os custos do desenvolvimento e comercialização, não sendo, portanto, do interesse das indústrias farmacêuticas em condições normais de mercado. Várias considerações foram importantes para estabelecer o regulamento, entre elas, o direito dos portadores de doenças raras à terapêutica de qualidade ser igual ao de outros doentes e as experiências dos Estados Unidos da América e do Japão. Os critérios estabelecidos devem ser objetivos e devem, ainda, se basear na prevalência da patologia objeto de diagnóstico, prevenção ou tratamento, e os medicamentos destinados a patologias que ponham a vida em perigo, sejam gravemente debilitantes ou sejam graves e crônicas, ainda que a prevalência seja superior a 5 casos por 10 mil pessoas. Foi definida, ainda, a criação de um comitê composto por peritos nomeados pelos Estados-membros para analisar os pedidos de designação; três representantes das associações de doentes, a nomear pela comissão, e três outras pessoas nomeadas igualmente pela comissão após recomendação da Agência Européia de Avaliação dos Medicamentos. Os membros do comitê são nomeados por um período renovável de três anos. A Agência será responsável pela coordenação adequada entre o Comitê dos Medicamentos Órfãos (nomeado em abril/2000) e o Comitê das Especialidades Farmacêuticas (European Commission, 2000). Para facilitar a concessão ou a manutenção da autorização comunitária, será suprimida, pelo menos, uma parte da taxa cobrada pela agência; o orçamento comunitário deve compensar a agência em relação à conseqüente diminuição de receitas. Os promotores de medicamentos órfãos poderão usufruir plenamente de todos os incentivos concedidos pela Comunidade ou pelos Estados-membros com vista ao apoio à investigação e desenvolvimento de medicamentos destinados ao diagnóstico, prevenção ou terapêutica de doenças raras, e está prevista, também, a obtenção de exclusividade de mercado por alguns anos. As doenças raras foram apontadas como área prioritária de ação comunitária no âmbito das ações da saúde pública (European Union, 2000). O Brasil, em vez da esperada transição epidemiológica, onde as doenças crônico-degenerativas substituíram as antigas epidemias, apresenta um quadro em que coexistem as \"
velhas e as \"
novas\"
doenças. Assistimos hoje à urbanização da malária, em capitais da região Norte, à disseminação da dengue em diversos estados e à reintrodução da cólera em 1991, ao lado da permanência da hanseníase e da tuberculose. E, ao mesmo tempo, o crescimento assustador das mortes por acidente de trânsito e homicídios, aumento da mortalidade por algumas doenças neoplásicas, cardiovasculares e crescimento da AIDS (Duchiade, 1995: 15). Para compreender o que ocorre hoje é preciso buscar algumas explicações nas transformações sofridas pela população brasileira, é necessário distinguir as múltiplas realidades, os vários Brasis (ibid.). A queda nos níveis de mortalidade, principalmente mortalidade infantil, teve como conseqüência aumento na esperança de vida ao nascer. O surgimento de novas tecnologias médicas no diagnóstico de doenças, descobertas na área biotecnológica, e de novas terapias, tem trazido perspectivas de tratamento para doenças raras e genéticas até então sem esperanças para seus portadores. Essas descobertas, associadas ao aumento da consciência de cidadania da sociedade, certamente aumentarão o número de pacientes portadores de doenças raras que recorrerão ao SUS. Diante dessa situação é necessário uma reflexão para a formulação de políticas sociais no setor saúde. No Brasil, foram tomadas algumas iniciativas, pelo governo, para garantir o acesso a medicamentos para doenças raras. A CEME propôs uma ação governamental para disponibilizar medicamentos essenciais, entre eles produtos órfãos, de difícil aquisição no mercado internacional, seja em função da baixa rentabilidade de sua produção, seja pela raridade do uso do medicamento, nos países produtores (CEME, 1987). Em 1988, o valor do convênio do INAMPS com a CEME para aquisições de medicamentos excepcionais (Cz$ 15.385.387,29) representou 0,062% do valor total de convênios (Cz$ 24.665.785.367,26). A CEME financiava, desde 1986, projetos de produção industrial de Etambutol, Sulfaquinoxalina, Sulfasalazina e Sulfametazina, pelo Instituto de Veterinária Aplicada e de Corticotrofina, Desmopressina e Vasopressina, pela Formil Química S.A. Financiava, também, o projeto de desenvolvimento do processo de síntese da Desmopressina em fase líquida, pela Escola Paulista de Medicina (CEME, 1989). Apesar da CEME sempre colocar em seus objetivos a produção de medicamentos críticos, os laboratórios oficiais não desenvolveram tecnologia de produção de medicamentos excepcionais para romper a dependência na área. Outro exemplo que pode ser citado como investimento que não levou à garantia da produção, foi a pesquisa do Antimoniato de Meglumina (Glucantimeâ ), medicamento para Leishmaniose. Sua produção estava prevista para 1981 pela GETEC-Guanabara Química Industrial Ltda., utilizando tecnologia desenvolvida pelo Instituto de Pesquisa da Marinha-IPQM com apoio da CEME e da Secretaria de Tecnologia Industrial-STI (CEME, 1980: 64). Atualmente o medicamento é produzido no Brasil e também pelo laboratório original, mas freqüentemente está em falta nos serviços públicos. No orçamento plurianual da CEME, para o período 1990-95, foi fixado como um dos objetivos e diretrizes o estímulo à produção de medicamentos críticos nos laboratórios oficiais e, entre os instrumentos de ações, a reorientação dos laboratórios oficiais para a produção de medicamentos essenciais e de pouco interesse pela indústria privada (Médici, 1991: 23). A CEME foi um dos esforços governamentais, talvez o mais importante para atuar nos pontos críticos das políticas governamentais para o setor farmacêutico, quais sejam, a ampliação da produção interna de matérias-primas para a fabricação de medicamentos essenciais, e o potencial de crescimento do mercado governamental, permitindo maior acesso da população a esses medicamentos (Lucchesi, 1991: 61). Apesar desses investimentos, o Brasil não avançou na produção desses medicamentos, ficando até hoje dependente da importação de medicamentos de alto custo. O financiamento e a falta de cobertura das demandas dos medicamentos de alto custo continuam a ser uma preocupação constante dos governantes e dos usuários. A situação é de tal importância que tem envolvido constantemente a mídia, como, por exemplo, a reportagem do Jornal do Brasil de 15 de março de 2000, \"
Fila de espera por um remédio\"
, com diversas denúncias da falta de medicamentos por usuários e representantes de associações de grupos de doentes. Na atual CPI de medicamentos, questionado sobre a falta de medicamentos, o Ministro da Saúde fez a seguinte exposição, apresentando também a Tabela 1: Aliás, outra análise importante a fazer é sobre os remédios de alta complexidade, porque a despesa do Brasil com eles tem crescido vertiginosamente. Tabela 1: Estimativa de recursos por programas do Ministério da Saúde destinados a compras de medicamentos, por ano. PROGRAMAS19992000Incentivo à Assistência Farmacêutica Básica163.947.000,00164.200.000,00Medicamentos Excepcionais - \"
Alto Custo\"
296.357.000,00316.000.000,00Medicamentos Essenciais à área de Saúde Mental22.178.000,0026.800.000,00Programas Estratégicos (Hanseníase, Tuberculose, AIDS, Diabetes, Hemoderivados e Endemias)908.500.000,00806.047.000,00TOTAL1.390.982.000,001.313.047.000,00 Fonte : MS (Ministério da Saúde,1999b). O ministro ainda citou a Doença de Gaucher, seu gasto mensal financiado pelo SUS e as angústias dos pacientes e seus responsáveis. \"
Medicamento de alta complexidade é um problema, no Brasil, que nós vamos ter que examinar muito objetivamente.\"
O orçamento para 1998 foi R$ 164.734.503; para 1999 foi R$296.357.476 e para o ano 2000 já foram definidos no orçamento do MS R$365.602.920,00 para medicamentos excepcionais. Eu dou como exemplo o caso do remédio para pessoas que têm uma doença chamada Gaucher, que eu não sabia que existia. Tem 150 pessoas com essa doença no Brasil, e elas recebem doses do remédio de acordo com seu peso. É uma doença grave, mas com o remédio a pessoa fica perfeitamente boa. Duas mães de doentes de Gaucher me procuraram e eu soube que elas fazem pressão para os filhos não engordarem, contrariamente à tendência de muitas mães que gostam que os filhos engordem para parecerem saudáveis. Mas elas fazem força para que não engordem, para não aumentar o custo do tratamento. Sabe quanto custa o tratamento para cada pessoa com essa doença? De 17 a 25 mil reais por mês. Sabe quem paga? Nós. Sabe quanto custa por ano? Trinta e cinco milhões. E não dá nem para xingar o laboratório norte-americano que faz o remédio, porque só há 5 mil pessoas no mundo assim. Ou seja, deve ser a coisa mais antieconômica de se produzir. Pois custa tudo isso e o SUS está bancando. Medicamento de alta complexidade é um problema no Brasil que nós vamos ter que examinar muito objetivamente (MS, 1999b). No Brasil, o programa de medicamentos excepcionais contempla a dispensação de alguns medicamentos designados órfãos. Como exemplo podemos citar: Eritropoietina, Hormônio do Crescimento, Penicilamina, Toxina Botulínica e o Imiglucerase. O medicamento Imiglucerase é considerado um dos mais caros do mundo. É utilizado no controle da Doença de Gaucher, que é uma doença genética, rara. Essa doença afeta, principalmente, pessoas do leste europeu, descendentes de judeus (Basara e Montagne, 1994). O gasto com o medicamento varia de acordo com a dose de cada paciente, que depende de peso corporal, estágio da doença, mas em média está entre 130 a 160 mil dólares/ano (Entrevista 10). Cabe assinalar a forma de participação, no programa, da empresa Genzyme do Brasil, representante da Genzyme Corporation, produtora do medicamento Imiglucerase, nas aquisições do governo, que segue um roteiro diferente do usual, pois não tem intermediários. O que funciona, no país, é um escritório de promoções do medicamento junto à rede institucional, composto de um médico (diretor), uma enfermeira, uma bióloga e um administrador. Este escritório atua treinando os médicos, enfermeiros e outros profissionais envolvidos no tratamento e assessorando as SES, que fazem a importação do medicamento diretamente do produtor pelo mesmo preço da fábrica, através de receitas de cada paciente. A empresa americana tem pago as despesas com frete, pois já tem o seguro internacional e a incidência de despesas adicionais à importação acabava reduzindo o quantitativo do produto solicitado. Isto tem significado uma economia importantíssima na aquisição do produto. Também são pagos, pela empresa, a dosagem enzimática e pesquisa de DNA para confirmação do diagnóstico, por ser a doença semelhante a outras, como, por exemplo, a de Nieman Pick, que ainda não tem tratamento, dando margem à utilização indevida do medicamento. Quer dizer, fazemos algumas outras coisas que não é, também, o usual, sempre na tentativa de impedir o aumento do custo para o governo.(...). Já vi vários processos em secretarias estaduais em que, apesar do medicamento ter um preço fixo x, são acrescidas outras despesas da importação, como o frete, despesas bancárias com carta de crédito, despesas dentro de aeroporto, várias. São pequenas, são 4 itens de despesas e o seguro, mas a bola de neve que isso aqui gera, dentro de uma secretaria, é impressionante. Isso às vezes atrapalhava, pois tem que se diminuir a quantidade do medicamento porque o valor que se tem empenhado é x, só que o x estava pagando y que não era o remédio. Portanto, o preço final era muito aumentado. Reduziu-se em 10 vezes o custo das despesas adicionais... (Entrevista 10). Em 1994-95 alguns Estados faziam a importação do medicamento para atender mandados judiciais de alguns pacientes e o produto acabava chegando ao país por mais de três vezes o seu valor nos Estados Unidos da América (Entrevista 10). Através de intensa mobilização da presidente do grupo de portadores da Doença de Gaucher e reuniões no MS, juntamente com o médico responsável por vários pacientes do Rio de Janeiro, o medicamento Alglucerase (atualmente substituído pelo Imiglucerase) foi incluído na relação de medicamentos excepcionais. Devido à especificidade do tratamento e necessidade de local adequado para a aplicação do medicamento, em 1996 o Hemocentro do Rio de Janeiro (HEMORIO), por sugestão do médico responsável, passou a ser o centro de referência para dispensação do medicamento atendendo os 13 pacientes cadastrados que faziam a aplicação em consultório particular. Nesse período não havia, ainda, o escritório. Somente o diretor médico contratado pela empresa americana, que atuava dando aulas aos médicos, orientando as associações de portadores da doença e apresentando trabalhos em congressos, alguns deles a partir da própria experiência com seus pacientes, aqui no Brasil. Como conseqüência dessas divulgações, em 1997 foram colocados em tratamento, na rede pública, 95 pacientes novos, o que significa um número considerável por se tratar de doença rara. Existem, hoje, no mundo cerca de 4.000-5000 casos em tratamento e 10 a 12 mil, no total, incluindo os pouco sintomáticos. No Brasil, atualmente, são 150 pacientes em tratamento e só são conhecidos dois casos pouco sintomáticos. Cabe ressaltar que menos de 5 pessoas pagam o seu próprio tratamento, no mundo. Na maioria dos países o custeio é feito pelos governos e nos Estados Unidos da América os convênios arcam com a maior parte. No Brasil, dois casos são pagos pela Caixa de Seguros dos Funcionários do Banco do Brasil, a CASSI, e já há uma movimentação junto às seguradoras de saúde, mas o primeiro caso junto a uma seguradora privada está em discussão com a justificativa de que o medicamento não está nacionalizado (Entrevista 10). A questão dos medicamentos de alto custo também vem preocupando outros países. De 5 a 7 de julho de 2000, foi realizado em Bogotá o 1er Congreso Internacional de Enfermedades de Alto Costo, entre elas a doença renal, dirigido a seguradoras de saúde, sistema de seguridade social, Organizações Não Governamentais (ONGs), associações de profissionais etc. Com a evolução das pesquisas na área, com certeza os gestores vão estar se deparando, a todo momento, com a questão do direito e do orçamento, já que grupos de portadores de doenças que abrangem número limitado de doentes têm se organizado para se beneficiar desses avanços. Existem, pelo menos, de 20 a 30 doenças raras sendo pesquisadas, formando um conjunto importante. Por exemplo, para a Mucopolissacaridose do Tipo 1, o tratamento já está em estudos clínicos e, no Brasil, já se conhecem 85 casos, em crianças, sem se fazer uma busca de pacientes (Entrevista 10). Le Pen (1997), discutindo sobre a inovação e a regulação do mercado farmacêutico, afirma que um dos motivos de serem caros os medicamentos é o gasto crescente em pesquisa e desenvolvimento (P&D). Segundo o autor, os estudos clássicos sobre o tema extrapolam dados dos anos 60 e 70 para refletir as condições dos anos oitenta e nos aportam uma estimativa de custo entre 100-120 milhões de dólares. Segundo fontes industriais, atualmente estas estimativas deveriam se situar em mais do dobro para se adequar à realidade. Como exemplo, a pesquisa do Alglucerase que foi iniciada em 1981, levou cerca de 7 anos, a liberação do medicamento pela FDA se deu em 1991 e custou aproximadamente US$ 275 milhões (Entrevista 10). O monopólio puro prevalece enquanto existe a patente. Importante, pelo menos durante um espaço de tempo limitado, antes do aparecimento de produtos comparáveis, porém não idênticos. Os produtos de alta tecnologia são os que estarão com maior probabilidade numa situação de monopólio. Nos Estados Unidos, por exemplo, muitos produtos biotecnológicos têm se beneficiado da lei de medicamentos órfãos que confere exclusividade de sete anos, independente da patente. Uma lei universal da economia é que o monopólio implica preços altos em comparação com os mercados competitivos. Daí que a proteção concedida pela Lei de medicamentos órfãos e os preços elevados de muitos desses medicamentos inovadores têm provocado protestos contra os denominados \"
órfãos milionários\"
(Le Pen, 1997). Segundo Trouiller (1999), o status de medicamentos órfãos concedido pela FDA através do ODA foi um sucesso, pois acelerou o desenvolvimento e a comercialização desses medicamentos: 837 produtos designados entre 1983 e 1997, comparados com 34 no período anterior ao Ato (Trouiller,1999; Pécoul et al.,1999). Esse sucesso inesperado demonstra que as companhias farmacêuticas não investem só pelos subsídios que recebem ou com objetivos sociais, mas pelas perspectivas de lucros futuros que parecem ser promissores. Trouiller (1999), baseada em alguns autores, discute as intenções das empresas, em relação ao caráter social das pesquisas ou a garantia dos sete anos de marketing exclusivos; questões de patentes como proteção, e que essa política pode penalizar os pacientes. Em doenças tropicais tem sido desapontador, pois apenas 3 (três) dos 837 medicamentos que se beneficiaram como órfãos (Eflornitina, Halofantrina, Mefloquina) atendem essas doenças. Os dois antimaláricos foram desenvolvidos pelo Walter Reed Army Institute of Research (WRAIR) como parte do programa militar americano de pesquisa em doenças infecciosas (MIDRP) e o status de órfão permitiu a expansão do desenvolvimento clínico. A produção do tripanomicida Eflornitina, utilizado na Tripanossomíase africana, conhecida como doença do sono, e causada pela mosca tsé-tsé - apesar de essencial no caso de resistência ao Melarsoprol - foi descontinuada devido à falta de valor comercial (Trouiller, 1999). Atualmente, 300.000 pessoas sofrem de Tripanossomíase africana. Em 1996, 150.000 pessoas morreram e 100.000 estavam incapacitadas pela doença. Neste mesmo ano 30.000 casos foram registrados e acredita-se que o número de casos seja muito maior (MSF [Médicins Sans Frontières], 1999). A primeira companhia a comercializar a Eflornitina foi a Merell Dow, e devido ao alto preço parou a produção. Há três anos estão sendo feitas negociações entre os Médicos Sem Fronteiras (MSF), ONGs e OMS para produção do medicamento, cujos direitos de comercialização foram cedidos pelo Laboratório Hoechst Marion Roussel (HMR), que adquiriu a Merell Dow. Como a OMS não teve capital disponível, os MSF decidiram comprar a própria produção e torná-la disponível para uso. Acredita-se que finalmente esteja disponível este ano (Pécoul,1999; Horizontes Salud, 1999/2000). Segundo Bulard (2000), isso seria apenas por algum tempo, pois para garantir sua permanência no mercado, será preciso contar com a boa vontade financeira de um patrocinador. Bill Gates, o proprietário da Microsoft, é um dos candidatos. Segundo Trouiller (1999), de 1.450 novas entidades moleculares colocadas no comércio mundial entre 1972 e 1997, apenas 13 eram específicas para doenças tropicais e consideradas essenciais. Vale ressaltar que dessas treze drogas cinco resultaram de pesquisas veterinárias, duas são novas versões da mesma substância ativa com nova formulação e/ou usos, duas de pesquisas militares e uma da medicina chinesa. Apenas três podem ser consideradas genuínos produtos de pesquisa e desenvolvimento de companhias farmacêuticas ocidentais. Outros autores citam que de 1.223 novas drogas comercializadas entre 1975 e 1997, apenas onze eram específicas para doenças tropicais (Chirac et al., 1999; Bulard, 2000), o que não altera a grave situação. Atualmente se discute como as doenças tropicais e algumas enfermidades infecciosas desatendidas também podem ser destacadas para o acesso a medicamentos órfãos. Recentemente foi criado o grupo de trabalho em Medicamentos para Doenças Negligenciadas (Drugs for Neglected Diseases-DND), a partir de iniciativas de integrantes dos MSF e discussões sobre as questões dos medicamentos órfãos e tratamento das doenças negligenciadas. O grupo de trabalho em DND busca discutir a melhoria do acesso a medicamentos eficazes, disponíveis e de fácil uso para o tratamento de doenças endêmicas (malária, tuberculose, tripanossomíase, leishmaníase etc.), que põem em risco a vida e debilitam predominantemente populações pobres. O grupo é independente, multidisciplinar e composto de cientistas, profissionais de saúde pública, indústria farmacêutica, líderes políticos, instituições de relevância internacional e ONGs. Em outubro de 1999 houve um seminário em Paris, onde ficaram definidas áreas de ação. Entre as áreas de ações prioritárias está a criação de Ato Internacional para as Doenças Negligenciadas. Os trabalhos serão desenvolvidos por 4 subgrupos, focalizando áreas específicas, como segue: Programa de trabalho de P&D Essencial e Direito; Capacitação e Transferência de Tecnologia; Regulamentação e Legalização; Acesso a Financiamento e Mercado. Cabe destacar que até o momento existem dois participantes brasileiros nesses subgrupos e as informações podem ser obtidas no endereço: <http://www.acessmed-msf.org/>. A Diretora Geral da OMS e diretores da indústria farmacêutica mundial se reuniram em Genebra, em novembro de 1999, para discutir o intercâmbio público-privado em problemas de saúde, principalmente os de países em desenvolvimento. Nesta reunião, debateram que os custos do descobrimento e desenvolvimento de novas entidades químicas com esse objetivo \"
são altos em especial se são incluídos os fracassos\"
. O retorno do capital investido é muito pequeno para incentivar o investimento pela indústria. São necessários cerca de 10 anos de pesquisa e desenvolvimento clínico para se introduzir um medicamento no mercado. Incluindo o custo dos fracassos, um processo está na ordem de 500 milhões de dólares, por produto. A indústria aceita estender seus produtos inovadores ao tratamento das enfermidades do mundo em desenvolvimento \"
mediante novas estratégias através de associações público/privadas\"
(Horizontes Salud, 1999/2000: 8). A droga órfã, nos Estados Unidos, é uma legislação bastante discutível, hoje, porque uma companhia tem que colocar muito dinheiro numa droga que, primeiro, pode não ser aprovada, como a maioria não é, e segundo, tem um mercado muito pequeno com várias dificuldades até na questão do reembolso. (...) O preço de um produto desses sempre tem um componente que é parte dos inúmeros projetos que não deram certo. E aí a questão é muito delicada. Como é que se paga isso? Infelizmente a pesquisa, hoje, está nas mãos das empresas... Isso é um fato. Nenhum governo está pagando para pesquisar. O Instituto Nacional de Saúde que é um órgão do governo dos Estados Unidos não paga mais pesquisas. As grandes pesquisas são, na realidade, bancadas por grandes firmas que vêem o lado do retorno do investimento. Então, as pesquisas realmente têm o aspecto financeiro que vai ter que ser discutido (...) em algum momento, porque os quimioterápicos cada vez ficam mais caros, (...) são realmente melhores do que outros medicamentos, mas porque consumiram mais dinheiro (Entrevista 10). Esta tendência de preços altos requer soluções novas para controlar os gastos em medicamentos. A tendência mundial neste mercado não se orienta para uma desregulação, como ocorre nas telecomunicações ou nas linhas aéreas. Pelo contrário, nos países onde os preços eram tradicionalmente livres, como Alemanha e os Países Baixos, tem-se introduzido nos últimos anos um método de controle de preços. Na França e Itália tem-se reforçado as políticas que tratam de conter custos. Inclusive nos Estados Unidos, tem-se questionado a liberdade total dos preços dos medicamentos durante o debate em torno do Plano Clinton. O fato dos medicamentos serem financiados, geralmente, através de um sistema de seguros que fragiliza a função tradicional do consumidor e a existência de assimetria informativa entre fornecedores e compradores, são os fundamentos essenciais do controle de gastos (Le Pen, 1997). Bulard (2000) cita que, em trabalho realizado para a OMS, Velásquez, Benett e Quick salientam que \"
o setor farmacêutico, ao contrário do resto da saúde, tem graves problemas ligados à falta de concorrência\"
, o que influencia os preços. Dois terços do mercado mundial são dominados por cerca de 20 grandes grupos. Vinte dos 25 medicamentos mais vendidos no mundo são americanos, onde as tarifas estão entre as mais altas do mundo. Daí algumas propostas de se instituir uma taxa sobre os lucros dos laboratórios farmacêuticos, para formar um fundo destinado à pesquisa das doenças tropicais e à produção de produtos de primeira necessidade. Apesar da evolução no que diz respeito às doenças raras e medicamentos órfãos, no mundo, e da adoção recente de uma política nacional de medicamentos para o Brasil, ainda assistimos à descontinuidade da produção de um medicamento considerado excepcional, mas essencial no tratamento do diabetes: Desmopressina. Esse medicamento, além de estar no mercado privado, também era produzido pela Fundação para o Remédio Popular (FURP), laboratório oficial do estado de São Paulo, o que facilitava a sua aquisição e, portanto, o acesso dos pacientes. Segundo a assessoria técnica da FURP, a sua produção teve que ser descontinuada (desde outubro de 1997), em função da indisponibilidade da matéria-prima, líquida, produzida pela Escola Paulista de Medicina, que deixou de fabricá-la por dificuldades estruturais. A retomada da produção da FURP depende do desenvolvimento de novo produto, com a matéria-prima na apresentação sólida, que é a existente no mercado. Para Le Pen (1997), o controle de preços não é uma solução, pois algumas experiências na Europa já demonstraram isso. Talvez uma \"
competição gerenciada\"
possa ser uma forma de abordagem do problema. A via mais promissora é tentar melhorar a \"
gestão da enfermidade\"
através de um bom controle da prescrição. De fato, o preço dos medicamentos não é a questão relevante: o que é relevante é nivelar os custos e benefícios da administração de um novo tratamento, em relação a uma solução alternativa. O que é relevante não é tanto o preço do medicamento e sim o custo comparativo de seu uso. Assim, uma política eficiente de contenção do custo dos medicamentos implica uma melhor utilização dos medicamentos inovadores. Sobre os medicamentos órfãos pode-se inferir que desde a questão da pesquisa e da produção há divergências quanto à política de incentivos e críticas aos patrocinadores da produção, devido aos interesses envolvidos. Com relação ao Brasil a discussão deve ser maior, pois além de não produzir os medicamentos de que necessita (a maioria é importada), ainda há os critérios para padronização dos medicamentos constantes do programa. Apesar de toda a discussão a respeito das legislações sobre medicamentos órfãos, principalmente as relativas a direitos de patentes e comercialização e da falta de desenvolvimento de medicamentos voltados para o tratamento de endemias e populações mais pobres, resta a esperança de que o aumento de informações, sobre estas doenças e sobre possibilidades de produção de medicamentos órfãos, venha trazer perspectivas de maior acesso e melhor qualidade de vida para portadores dessas doenças. 3 - Doença genética, que se apresenta geralmente em jovens, relacionada ao metabolismo de cobre, o qual se deposita em excesso no fígado, cérebro e córnea.

Silva

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