ATTRIbute-CM Trial
0 recomendaciones237 vistas
El estudio sobre acoramidis en pacientes con miocardiopatía amiloide por transtirretina (ATTR-CM) muestra que este fármaco oral es eficaz en la reducción de la mortalidad y hospitalización por causas cardiovasculares, aunque la mortalidad sola no alcanzó significación estadística. Acoramidis también mejoró la calidad de vida y la capacidad funcional de los pacientes, ofreciendo una alternativa segura a tafamidis. Esta investigación destaca la creciente concienciación y avance en el diagnóstico de la ATTR-CM.
ATTRIbute-CM Trial
- 1. Miriam Martín Toro ATTRibute-CM Trial ATTRibute-CM: Acoramidis (AG10) in patient with transthyretin amyloid cardiomyopathy * ESC CONGRESS AMSTERDAM 2023 *
- 2. Miriam Martín Toro ATTRibute-CM Trial Introducción Diseño Población de estudio Resultados Conclusiones • La miocardiopatía amiloide por transtirretina (ATTR-CM) es una enfermedad progresiva e invalidante, que aumenta la mortalidad y empeora la calidad de vida de los pacientes. • Existen dos tipos, la forma familiar (hereditaria) y la salvaje (wild type), siendo esta última la más común. • Esta enfermedad es debida a la agregación y depósito de fibrillas de amiloide de transtirretina en el corazón y en diversos tejidos. • La concienciación en la comunidad científica y el diagnóstico de la ATTR ha mejorado en los últimos años. • Acoramidis es una molécula oral estabilizadora del tetrámero de transtirretina similar a tafamidis, que fue el primer estabilizador oral aprobado para ATTR-CM (ATTR-ACT study). • Primeros datos de eficacia de acoramidis se publicaron en 2013 en PNAS sobre inhibición de amiloidogénesis y toxicidad celular de la transtirretina V122I (variante patogénica desestabilizadora) asociada a la ATTR-CM.
- 3. Miriam Martín Toro ATTRibute-CM Trial Introducción Diseño Población de estudio Resultados Conclusiones Fuente: Presentación ESC23: Dr: Gillmore Ensayo 2 en 1 SECONDARY ENDSPOINTS: Cumulative frequency of CVH, change from baseline in 6MWD, change from baseline in KCCQ-OS, change from baseline in serum TTR, change from baseline in NT-proBNP and all cause mortality. 2:1
- 4. Miriam Martín Toro ATTRibute-CM Trial Introducción Diseño Población de estudio Resultados Conclusiones Fuente: Presentación ESC23: Dr: Gillmore
- 5. Miriam Martín Toro ATTRibute-CM Trial Introducción Diseño Población de estudio Resultados Conclusiones Fuente: Presentación ESC23: Dr: Gillmore END POINT PRIMARIO Mortalidad por todas las causas Hospitalización CV
- 6. Miriam Martín Toro ATTRibute-CM Trial Introducción Diseño Población de estudio Resultados Conclusiones Fuente: Presentación ESC23: Dr: Gillmore MORTALIDAD POR TODAS LAS CAUSAS 81% Vs 74% HR 0.77 IC 95% (0,542 a 1,10); p=0,15)
- 7. Miriam Martín Toro ATTRibute-CM Trial Introducción Diseño Población de estudio Resultados Conclusiones Fuente: Presentación ESC23: Dr: Gillmore MORTALIDAD POR CAUSA CV
- 8. Miriam Martín Toro ATTRibute-CM Trial Introducción Diseño Población de estudio Resultados Conclusiones Fuente: Presentación ESC23: Dr: Gillmore HOSPITALIZACIÓN POR CAUSA CV 50%
- 9. Miriam Martín Toro ATTRibute-CM Trial Introducción Diseño Población de estudio Resultados Conclusiones Fuente: Presentación ESC23: Dr: Gillmore END POINTS SECUNDARIOS
- 10. Miriam Martín Toro ATTRibute-CM Trial Introducción Diseño Población de estudio Resultados Conclusiones Fuente: Presentación ESC23: Dr: Gillmore SEGURIDAD
- 11. Miriam Martín Toro ATTRibute-CM Trial Introducción Diseño Población de estudio Resultados Conclusiones Fuente: Presentación ESC23: Dr: Gillmore • Acoramidis ha demostrado ser un fármaco eficaz, con reducción estadísticamente muy significativa del end point combinado primario, a expensas fundamentalmente de mortalidad por todas las causas y hospitalización por causa CV, aunque la mortalidad sola no alcanzó la significación estadística. • Ha conseguido los objetivos secundarios del estudio, con mejora de la calidad de vida de los pacientes y de la capacidad funcional. • Todo ello, de forma segura. • Acoramidis se postula como una nueva opción terapéutica para pacientes con miocardiopatía amiloide por transtirretina, vía oral. • Alternativa eficaz y segura a tafamidis.